サンバイオ＜４５９２＞（東マ）は日本発・世界初の再生細胞薬の開発を目指す創薬ベンチャーである。株価は地合い悪化も影響して上場来安値圏で調整局面だが売られ過ぎ感を強めている。そして２５日は取引時間中に前日比４１円高の９９９円まで戻す場面があった。調整の最終局面のようだ。再生細胞薬「ＳＢ６２３」の超大型新薬としての期待感は強く反発のタイミングだろう。

■脳神経分野で日本発・世界初の再生細胞薬の開発を目指す

　０１年２月米国サンバイオ設立、１３年２月日本法人サンバイオ設立、１４年１月日米親子逆転の企業再編を実施、１５年４月東証マザーズに新規上場した。

　脳神経に係る疾患（眼科含む）分野で、慢性期脳梗塞（発症後６ヶ月経過した脳梗塞）、外傷性脳損傷、加齢黄斑変性、パーキンソン病、脊髄損傷、アルツハイマー病など、アンメットメディカルニーズ（未だ有効な治療法がない治療ニーズ）を充たす再生細胞薬の開発・販売を目指している。

　再生医療とは損傷を受けた生体の機能を、幹細胞などを用いて復元または活性化させる医療である。そして再生細胞薬は、病気・事故等で失われた身体機能の自然な再生プロセスを誘引ないし促進させ、運動機能・感覚機能・認知機能を再生させる効能が期待される医薬品である。従来なし得なかった根治治療を可能にする。

　日本発・世界初の再生細胞薬という全く新しい分野の創出と、同分野でのグローバルリーダーを目指して、０１年２月に米国カリフォルニア州のシリコンバレーで米国サンバイオを創業した。創業科学者は脳神経領域の再生医療・ｉＰＳ研究で世界第一人者の慶応義塾大学の岡野栄之教授で、主な提携研究機関は米スタンフォード大学、米ピッツバーグ大学、米ノースウェスタン大学である。

　その後、日本で１３年５月公布「再生医療推進法」の理念のもとで、１４年１１月に「医薬品医療機器等法（旧薬事法の改正）」および「再生医療等安全性確保法」の再生医療関連２法が施行された。これによって日本が再生医療において、世界で最も早く製品認可を取得できる事業環境となった。

　このため日本市場での展開も視野に入れて、１４年１月に日本法人サンバイオを親会社、米国サンバイオを子会社とする日米親子逆転の企業再編を実施して日本を中心とした経営体制に移行した。

■神経再生作用を持つ再生細胞薬「ＳＢ６２３」

　そして１４年、米国において慢性期脳梗塞を適用疾患とする当社の再生細胞薬「ＳＢ６２３」のフェーズⅠ・Ⅱａ臨床試験が終了した。再生細胞薬「ＳＢ６２３」は神経再生作用を持つ細胞からなる医薬品である。これまで全く治療薬の無かった慢性期脳梗塞という疾患で、再生細胞薬「ＳＢ６２３」のヒトでの安全性・有効性が確認され、１４年６月に米国ＦＤＡ（食品医薬品局）からフェーズⅡｂ臨床試験開始の承認を取得した。

　一般的に再生医療は、自家移植（患者の細胞を採取・調整して再度患者本人に戻す形態の治療法）と、他家移植に分けられる。自家移植の場合は細胞の均質性が低い、量産化を目的としていない、費用が高額化するなど、実用化に当たっての課題が指摘されている。

　これに対して当社の再生細胞薬「ＳＢ６２３」は、他家移植による均質の細胞を量産化した医薬品で、量産化して同一の製品で多くの患者を治療できるメリットがある。健康なドナー（細胞提供者）から骨髄液を採取し、大量に培養して均質な製品を製造する。これを凍結保存して輸送し、融解して患者に投与（定位脳手術により細胞を脳内に直接移植）する。投与は局所麻酔で翌日退院も可能である。量産技術が確立されているため、従来の製薬企業モデルを適用でき収益性も高い。

　また当社の再生細胞薬「ＳＢ６２３」は、グループにおいて基礎段階から研究開発を行ってきた独自製品のため、上市後の製品供給権を保有している。当社グループが非臨床試験・臨床試験などを実施し、安全性と有効性を確認する段階まで開発を進めたうえで、医薬品の販売網を有するパートナー製薬会社に開発権および販売権をライセンス許諾する。

　開発段階では契約一時金収入、開発マイルストン収入、開発協力金収入、上市後は製品売上高に比例したロイヤルティ収入、製品供給収入、販売マイルストン収入を得るビジネスモデルだ。

　そして再生細胞薬「ＳＢ６２３」の慢性期脳梗塞を適用疾患として、０９年１０月帝人＜３４０１＞に日本における開発・販売権のライセンス許諾、１４年９月大日本住友製薬＜４５０６＞に米国およびカナダにおける開発・販売権のライセンス許諾契約を締結した。

　大日本住友製薬との契約に基づくシミュレーションでは、フェーズⅠ～Ⅲの研究開発段階で合計４０百万ドルの収入（契約一時金および開発段階ごとのマイルストン収入）を得る。そして上市後は販売マイルストン収入、ロイヤルティ収入、および製品供給収入（定額単価×供給量）を得る。

■１６年１月期はフェーズⅡｂ臨床試験開始で費用増加

　今期（１６年１月期）の連結業績見通し（４月８日公表）は、事業収益（売上高）が前期比３５．７％減の２０億７４百万円、営業利益が１０億９１百万円の赤字（前期は２２億４８百万円の利益）、経常利益が１１億０９百万円の赤字（同２２億２８百万円の利益）、純利益が９億２０百万円の赤字（同１７億３６百万円の利益）としている。

　米国において再生細胞薬「ＳＢ６２３」慢性期脳梗塞用途フェーズⅡｂ臨床試験を開始するため、大日本住友製薬との契約に基づく開発協力金収入（当社グループが負担する開発費総額の５０％相当額）および開発マイルストン収入（フェーズⅡ開始時１０百万ドル）が見込まれる。想定為替レートは１米ドル＝１２０円で、開発協力金収入は上期に３億７７百万円、下期に４億９７百万円、開発マイルストン収入は下期に１２億円を売上計上する予定だ。

　費用面では、再生細胞薬「ＳＢ６２３」慢性期脳梗塞用途の臨床試験で、フェーズⅠ・Ⅱａ（被験者１８人）に比べて規模の大きいフェーズⅡｂ（被験者１５０人規模）を１５年半ばに開始するため、１７億３３百万円の臨床開発費を計上する。脳梗塞用途以外への適用拡大についても８億６６百万円の臨床開発費等を計上する。なお米国子会社を主たる研究開発拠点としているため、事業収益および費用の多くは米ドル建てとなる。

■「ＳＢ６２３」適用拡大も推進して超大型新薬への期待高まる

　当社グループが手掛ける再生細胞薬は、世界的に旧来の治療では対応できなかった中枢神経系領域の疾患を対象としているため対象患者数が極めて多く、たとえば脳卒中（脳梗塞を含む）の患者数は日本では約１２３万人、米国では約６８０万人と推計され、このうち一定割合が慢性期脳梗塞の患者と見込まれている。

　今後は「ＳＢ６２３」の適用疾患を慢性期脳梗塞から、外傷性脳損傷、加齢黄斑変性（ドライ型）、網膜色素変性、パーキンソン病、脊髄損傷、アルツハイマー病に広げる。慢性期脳梗塞用途の臨床試験において安全性が確認されたため、外傷性脳損傷用途についてはフェーズⅡから臨床試験を開始する。そして「ＳＢ６２３」の慢性期脳梗塞用途の他地域（欧州など）での開発・販売権、外傷性脳損傷・その他用途の開発・販売権について、パートナー製薬会社との提携を検討していく方針だ。

　さらに新薬候補として、末梢神経障害を適用疾患とする「ＳＢ６１８」や筋ジストロフィーを適用疾患とする「ＳＢ３０８」の研究開発も推進する。なお再生細胞薬「ＳＢ６２３」「ＳＢ６１８」「ＳＢ３０８」については、米国、日本、欧州、中国、カナダ、オーストラリアなど世界の主要国で基本特許を自社保有しているため、他社へのロイヤルティ支払は不要である。

　大日本住友製薬は２０年に「ＳＢ６２３」の上市を目指している。米国での脳卒中（脳梗塞を含む）患者数約６８０万人のうち５％を取り込み、販売額を保守的に想定しても１兆円規模の売上が試算されている。当面の収益は費用が先行するが、超大型新薬に育つことが期待される。

■株価は地合い悪化も影響して売られ過ぎ感

　株価の動きを見ると水準を切り下げて調整局面が続いている。地合い悪化も影響して８月２５日には上場来安値となる８５５円まで調整した。ただし取引時間中には前日比４１円高の９９９円まで戻す場面があった。調整の最終局面だろう。

　２５日の終値は８８６円だった。日足チャートで見ると２５日移動平均線に対するマイナス乖離率が２５％程度まで拡大して売られ過ぎ感を強めている。再生細胞薬「ＳＢ６２３」の超大型新薬としての期待感は強く、調整が一巡して反発のタイミングだろう。