アンジェスＭＧ＜４５６３＞（東マ）（１７年７月１日付でアンジェスに商号変更予定）は、遺伝子医薬の創薬バイオベンチャーで遺伝子治療薬、核酸医薬、ＤＮＡワクチンに経営資源を集中して開発を推進している。５月１０日には重症虚血肢を対象とするＨＧＦ遺伝子治療薬の医師主導型臨床研究について、６例目の被験者への投与開始を発表した。株価は開発進展を評価して動意づきそうだ。

■遺伝子医薬のグローバルリーダー目指す創薬バイオベンチャー

　遺伝子医薬のグローバルリーダーを目指す大阪大学発の創薬バイオベンチャーである。ＨＧＦ（肝細胞増殖因子）遺伝子治療薬、ＮＦ－ｋＢデコイオリゴ核酸医薬、ＤＮＡ治療ワクチンなど、遺伝子の働きを活用した遺伝子医薬分野で開発を推進している。

　自社開発品の販売権または開発販売権を製薬会社に供与し、契約に基づいて契約一時金収入、開発の進捗に対応したマイルストーン収入、および上市後の売上に対する一定対価のロイヤリティ収入を得る。

　日本では１３年５月公布「再生医療推進法」の理念のもと、１４年１１月施行の「医薬品医療機器等法（改正薬事法）」で新たに再生医療等製品が定義され、遺伝子治療を含む再生医療等製品に対する早期承認制度が導入された。これによって遺伝子治療を含む再生医療分野に関しては、日本が世界で最も早く製品承認を取得できることなり、再生医療・細胞医療の早期実用化の促進が期待されている。なお当社が開発を進めているＨＧＦ遺伝子治療薬は、承認取得すれば先進国２番目の遺伝子治療薬となる可能性がある。

■複数のプロジェクトを保有してリスク分散

　新薬開発プロジェクトは、複数のプロジェクトを保有してリスク分散を図っている。重点プロジェクトごとの状況を整理すると以下のとおりとなる。

（１）重症虚血肢を対象とするＨＧＦ遺伝子治療薬は、国内では先進医療Ｂ制度の下、医師主導臨床試験を実施中である。６症例の実施を目指し、大阪大学医学部附属病院、徳島大学病院、愛媛大学医学部附属病院、神戸大学医学部附属病院、そして４月１７日に徳島大学病院において５例目、５月１０日に佐賀大学医学部附属病院において６例目の被験者への投与が開始されたと発表している。条件および期限付承認制度によって１７年半ばの申請、１８年半ばの条件付承認獲得を目指す。

　海外は計画を変更して米国で新たな試験計画を策定中である。新試験の概要がまとまり次第、米食品医薬品局（ＦＤＡ）との協議を開始する。なお１６年１２月には米スタンフォード大学と協業の覚書を締結した。ＨＧＦ遺伝子治療薬の新開発戦略構築をはじめ、ＤＮＡワクチンなど将来の事業分野を対象に幅広く協力を進める。

（２）原発性リンパ浮腫を対象とするＨＧＦ遺伝子治療薬は、国内で１３年１０月から第１・２相臨床試験を実施し、１６年４月症例登録完了した。

（３）椎間板性腰痛症を対象とするＮＦ－ｋＢデコイオリゴＤＮＡは、米国における第１・２相臨床試験を準備中である。そして４月２５日、現地時間３月２３日付で米食品医薬品局（ＦＤＡ）に申請していた新薬臨床試験開始届（ＩＮＤ）が承認されたと発表している。１７年半ばからカリフォルニア州立大学サンディエゴ校などで第１ｂ相臨床試験を開始する予定としている。

（４）次世代型デコイ核酸医薬キメラデコイの基盤技術開発を完了し、新たに開発を始めるデコイはキメラ型を主軸とする。ＳＴＡＴ６とＮＦ－ｋＢという炎症に関わる２つの重要な因子を同時に抑制する働きをもった核酸医薬で、ＮＦ－ｋＢのみをターゲットとした従来のデコイに比べて炎症を抑える効果が格段に高いことが期待される。１６年１０月ＮＦ－ｋＢ・ＳＴＡＴ６キメラデコイオリゴ核酸の開発プロジェクトが「平成２８年度おおさか地域創造ファンド重点プロジェクト事業助成金」に採択された。

　１７年３月には、ＮＦ－ｋＢデコイオリゴＤＮＡおよび次世代型デコイ核酸医薬キメラデコイに関して、共同研究を実施しているカリフォルニア州立大学サンディエゴ校研究チームが、専門学会ＯＲＳ　２０１７　Ａｎｎｕａｌ　Ｍｅｅｔｉｎｇにおいて研究成果を報告したと発表している。

（５）次世代遺伝子医薬ＤＮＡ治療ワクチン事業は、遺伝子治療薬、核酸医薬に次ぐ第３の柱として推進する。１６年８月米バイオ企業Ｖｉｃａｌ社への出資比率引き上げと事業提携で基本合意した。１６年９月高血圧ＤＮＡワクチンに関する物質特許（大阪大学と共同出願）が米国で成立した。１６年１０月動脈硬化症を対象としたＤＮＡワクチンに関する日本国内の用途特許が成立した。１６年１２月米Ｖｉｃａｌ社と戦略的事業提携契約を締結した。１７年１月ＤＮＡワクチンに関する日本における物質特許（１６年９月米国で成立した特許と同じ内容）が成立した。また高血圧ＤＮＡワクチンの臨床試験を１７年第１四半期からオーストラリアで開始する。

　１７年２月には、カナダのサスカチュワン大学と共同で進めているＤＮＡワクチン技術を用いたエボラ出血熱抗血清製剤の開発に関して、良好な試験結果が得られたと発表した。次の段階として、当血清をエボラウイルスに感染した動物に投与して効果を確認する試験を、カナダで実施する計画としている。

　１７年３月には、当社寄付講座である先端臨床医学開発講座の鈴木淳一特任准教授のもとで実施された高血圧ＤＮＡワクチンに関する論文が、科学雑誌Ｎａｔｕｒｅ誌の関連誌に掲載され、高血圧ＤＮＡワクチンが心機能障害にも有効であることを示唆したと発表している。

　４月４日には米Ｖｉｃａｌ社と慢性Ｂ型肝炎の治癒を目指した遺伝子治療薬の共同開発に関する契約締結を発表した。米Ｖｉｃａｌ社が持つ遺伝子導入技術を使い、今後約１年をかけ、マウスを使った実験を共同で実施して効果を確認する。良い結果が得られた場合は次の段階に進むことを両社で協議する。また契約により、日本における開発・販売権を対象とした優先交渉権を獲得した。

　また４月２８日には、当社寄付講座である先端臨床医学開発講座の若山幸示特任助教のもとで実施された高血圧ペプチドワクチンに関する論文が、著名な米国医学雑誌Ｓｔｒｏｋｅに掲載されたと発表している。高血圧ＤＮＡワクチンが虚血性脳梗塞（脳卒中）の予防・治療にも有効であることを示唆する内容である。

（６）子宮頸部前がん治療ワクチン（ＣＩＮ治療ワクチン）の独占的開発・製造・販売権について、森下仁丹に再許諾するライセンス契約を１６年１０月締結した。対価として契約一時金および将来の商業化時におけるロイヤリティを受け取る。

■１７年１２月期は赤字縮小予想

　今期（１７年１２月期）連結業績予想は、売上高が３億６０百万円、営業利益が３４億円の赤字、経常利益が３４億円の赤字、純利益が３４億円の赤字としている。１６年１２月期との比較で減収だが、赤字が縮小する。提携企業からの契約一時金の受領は見込まず、ＮＦ－ｋＢアトピー性皮膚炎治療薬の国内臨床試験関連の費用が減少する。

　第１四半期（１月～３月）の連結業績は、売上高が前年同期比８３百万円、営業利益が１０億３５百万円の赤字、経常利益が１０億３０百万円の赤字、純利益が１５億１１百万円の赤字だった。特別損失に投資有価証券評価損４億７６百万円を計上したため純利益は赤字が拡大したが、研究開発費が減少（８億７５百万円で１億１５百万円減少）して営業利益は赤字が縮小した。

■株価は開発進展を評価

　なお１７年１月発行の第２９回新株予約権（第三者割当、行使価額修正条項付、当初行使価額２５３円、総数８万個＝８００万株）の月間行使状況に関するリリースによると、４月末時点における未行使個数は５万５０００個（５５０万株）である。

　株価の動きを見ると、地合い悪化の影響で４月１３日に２２５円まで調整する場面があったが、その後は切り返しの動きを強めている。５月１０日の終値は２６４円で時価総額は約１９２億円である。週足チャートで見ると２６週移動平均線回復の動きを強めている。開発進展を評価して動意づきそうだ。（日本インタビュ新聞アナリスト水田雅展）